媒體報道稱，近日，一位網友在人民網地方領導留言板留言，請求將治療其女兒所患戈謝病的思而贊納入醫保。河南省醫保局回應稱，“正積極向國家醫保局建議，將治療戈謝病等罕見病的藥品納入國家醫保目錄。”這一回應給患者及其家庭帶來了希望，但面對期待了解相關進展的總臺央廣記者，河南省醫保局表現出諱莫如深的態度。戈謝病等部分罕見病已被醫學攻克，其藥價卻是普通家庭難以承受之昂貴。
全國人大代表建議戈謝病納入醫保目錄，國家醫保局拒絕
今年五月的十三屆全國人大三次會議上，全國人大代表黃細花提出了將戈謝病列入罕見病醫保目錄的建議，國家醫療保障局于九月對其建議作出了答復。中國之聲《新聞有觀點》對黃細花進行了獨家采訪。
黃細花稱，一位戈謝病患者的母親曾聯系到她，告訴黃細花戈謝病可以通過藥物治療，患者在用藥順利的情況下“可以正常生活”，無奈于藥價昂貴，難以負擔。因此黃細花向全國人大提出了將其列入醫保的建議。遺憾的是，那位母親還是“沒能留住”她的孩子。
國家醫保局九月的回函中稱，醫保部門高度重視罕見病患者的醫療保障工作，但考慮到2019年我國城鄉居民醫保“人均籌資僅800元左右”，對于“每年每人數百萬”藥費的戈謝病，基本醫保“難以承受”。這一答復在黃細花看來“還不是很樂觀”。此外答復還提到，部分地區對特殊罕見病患者高額醫療費用負擔的緩解，“帶來了地區間待遇差異和政策攀比等問題”，讓黃細花不甚滿意。
△國家醫療保障局給黃細花答復的部分內容/受訪者供圖
“辦法總比問題多，”黃細花說，她建議國家層面上應就此選擇不同經濟發展程度的區域進行試點，通過大病保險、醫療救助、財政專項等方式加以輔助，并在試點成功的基礎上進一步推開，否則“這個問題就永遠沒有辦法去解決”，給更多家庭帶來遺憾。
黃細花認為，戈謝病醫療負擔的問題只是“時間的問題”，在經濟發展和國家醫保體系的不斷完善下最終能得到解決。黃細花也希望更多代表能去為患者家庭呼吁，希望更多的省份去做一些探索，“一點點地往前推。”
罕見病保障專家：浙江多層次保障機制成功，不等于可全國推行
浙江省是國家醫保局在答復中提到的“緩解罕見病高額費用負擔部分省份”之一，今年元旦，《關于建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》(下文簡稱《通知》)正式施行，戈謝病被納入罕見病用藥保障范圍。國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會委員、浙江省醫學會罕見病分會候任主委謝俊明接受了中國之聲《新聞有觀點》的采訪。
謝俊明說，《通知》的定位與指向十分明確，即對罕見病的高值用藥的保障進行全省統籌，“統一保障范圍、統一籌資標準、統一待遇水平、統一診治規范、統一用藥管理”。謝俊明介紹稱，浙江省建立了罕見病用藥保障基金，由財政進行管轄。各統籌區每年1月底前根據上年底基本醫療保險參保人數，按每年每人2元標準，一次性從本統籌區大病保險基金中上解至浙江省罕見病用藥保障基金。
在待遇水平方面，謝俊明說，浙江省施行費用累加計算分段報銷，即“0—30萬元，報銷比例為80%;30—70萬元，報銷比例為90%;70萬元以上費用，全額予以報銷。”按照這一政策計算，患者的個人負擔封頂不過10萬元。
即便如此，仍然存在著無法負擔一年10萬元藥費的家庭。在這樣的情況下，《通知》規定，民政部門應給予醫療救助，社會慈善機構亦應予以幫扶。此外，謝俊明認為，基本醫保屬于日常生活保障，而罕見病發病率極低的特征恰恰與保險更為相符。
在國家收回地方醫保局“責任”的背景下，罕見病作為為數不多的一個領域被保留了下來，有地方對此進行機制探索。而在謝俊明看來，浙江的經驗能不能推廣至全國，仍是一個難以回答的問題。此外謝俊明還提到，在罕見病的醫療保障中，診療的規范性也是一個必須解決的先決問題。
北大醫學人文研究院教授：期待“上位法”頂層設計
國家醫保目錄于去年九月進行調整，部分罕見病用藥得以覆蓋，其中未包括戈謝病。北京大學醫學人文研究院教授王岳在接受中國之聲《新聞有觀點》采訪時表示，國家醫保資金確實有限，無法做到對罕見病的全復蓋，只能講求受惠面最大的原則，盡可能讓更多人受益。
“不能完全依賴單純的醫保資金來解決罕見病問題，”王岳說，應建立多元籌資的新途徑，例如社會慈善或專項基金的發行。此外，王岳建議從國務院的層面上，主持制定一部關于罕見病的行政法規，在頂層設計上進行制度安排，以明確資金籌集等相關問題。王岳介紹稱，從發達國家的立法經驗上看，政府在此問題上有首要責任，一則籌資，二則幫助患者尋找藥物，提高藥物的可及性。
對于各省發展情況懸殊而出現的“分灶吃飯”的現象，王岳認為，“全國資金最終肯定會統一”，同時也要防止各地區資金簡單拉平后出現的新的不公平，因此應“在兩者間找到較好的平衡點”。但無論如何，王岳稱，弱勢群體的基本保障必須滿足，這與該地區的經濟發展水平程度無關。
“除了政府參與，也要發揮社會力量，”王岳說，“一定要建立社會共治的機制，”激發起社會幫助罕見病患者的主動性。“只有大家都來共同幫助罕見病患者和他們的家庭，這個問題才可能從根本上解決。”